研究人员使用基于外泌体的策略来阻断小鼠的HIV限制技术材料对低碳转型的影响黑人女性患三阴性乳腺癌的风险增加了三倍常见抗生素可减少低出生体重和早产NIAID科学家发现丙型肝炎进入细胞的关键新的 125 万美元赠款使研究性激素在组织修复中的重要作用成为可能早产儿自动氧控装置临床试验检测研究人员利用人类干细胞构建胚胎样结构Wistar 科学家确定了预后不良的卵巢癌亚型的新治疗靶点哪些类型的大脑活动支持有意识的体验犹太医院接受新型人工心脏新技术提高了冷冻电子显微镜的清晰度和安全性统计建模为 DNA 折叠的统一理论指明了方向碳纤维电气测量为雷击保护技术铺平道路PAIN®中的研究报告称天气会影响疼痛耐受性少吃脂肪可以拯救你的头发唾液检测可以早期发现人乳头瘤病毒驱动的头颈癌活体肝移植对儿童有更好的结果正确的程序可以将免疫细胞变成癌症杀手开创性软件可以使用人工智能设计的纳米粒子生长和治疗虚拟肿瘤肯尼亚马加迪湖的记录表明地球轨道变化驱动的环境变化通过组织工程的新方法改善人类健康的研究蒙特利尔研究人员创造了一种生物打印神经元细胞的新方法研究人员在蒙大拿州发现四只恐龙加拿大的氮足迹显示出很大的区域差异左乳房放射治疗可使心脏病风险增加一倍研究表明坚持低脂乳制品可能不是唯一的心脏健康选择工程研究人员对二维超流体中涡旋的形成提出了新的解释CU研究人员授予NIH资助新中心研究自身免疫性疾病MIND饮食与更好的认知表现有关良好的睡眠时间恢复与更健康的饮食和减少饮酒有关吃植物性饮食引起的肠胃胀气增加表明肠道微生物群更健康高质量饮食与较低的偏头痛频率和严重程度有关肠道微生物是啤酒花化合物提供健康益处的关键地中海饮食可改善认知功能和记忆力研究表明善解人意的青少年来自更安全的家庭一项新研究将过量饮用咖啡与痴呆症风险增加联系起来运动和冥想可以在短短 10 分钟内帮助患有多动症的孩子研究发现心理干预可以成功治疗青少年的亚阈值抑郁症新的多样化研究揭示了参与ADHD治疗的六个阶段研究人员揭穿高药价是创新所必需的神话反义寡核苷酸疗法穿过血脑屏障PerkinElmer发布新的KRAS调查工具包2021年AI药物开发资金猛增研究人员发现可以使用新的计算机程序自动计算作为癌细胞标志物的微核用于骨科植入物的抗菌涂层可防止危险感染更高的波浪如何导致更多的冰云新西兰外海的深海生物多样性高于预期使用计算机辅助结肠镜检查可降低漏诊率研究人员在脑膜中发现的免疫系统 B 细胞

SATI基因编辑可以取代CRISPR

使用众所周知且功能强大的CRISPR-Cas9等工具编辑各级活细胞和生物体内基因的能力,是现代生物学中最复杂,最有用的进步之一。然而,该技术受到无数安全问题的限制。

现在,Salk研究所的科学家们开发了一个潜在的游戏改变者 - 一个名为SATI的新基因编辑器(细胞间线性化单同源臂供体介导的内含子 - 靶向整合)。该工具解决了现有基因编辑平台的多种局限性。

在不造成伤害的情况下改变生物体内的基因并不容易。CRISPR-Cas9可以在缺陷位点切割DNA并允许插入新的基因拷贝,但是在该过程中,在剪接区段的边缘周围可能发生任何数量的无意改变,其效果是未知的并且可能是致命的。非分裂细胞也是众所周知的基因编辑难题 - 但它们构成了身体组织的大部分。

SATI本身也是在Salk开发的一种新形式的基因工程的进步,称为同源独立靶向整合(HITI),它可以将新基因引入DNA而不必切除旧基因。该技术使用另一种DNA修复途径整合新DNA。

然而,HITI无法纠正所有突变,因为它无法从DNA链中去除缺陷区段。

SATI使用两种不同类型的DNA修复机制中的任一种将插入的DNA片段整合到基因组中。这使得它更通用,更不容易出错。

此外,它的目标是DNA的非编码部分,因此它最大限度地减少了在基因组中引入不需要的变化的可能性。科学家们希望最终能够使用SATI来预防遗传疾病,例如导致进行性瘫痪和死亡的亨廷顿舞蹈病等神经系统疾病。它可用于固定不同类型的突变,无论它们是否涉及在分裂和非分裂状态下在多种细胞谱中去除,替换或添加部分DNA链。

正常的DNA修复机制将确保插入的小基因与缺陷基因一起成为生物体基因组的一部分。因此,它可以发挥靶基因的正常作用,而不会破坏基因组的其余部分,从而显着降低突变的有害作用。这被称为“闯入”。

开发技术

科学家使用了一个小鼠实验模型,该模型显示了一个特定蛋白质中氨基酸序列发生单一变化的影响,这是由单点突变引起的,其中LMNA基因中的一个核苷酸被替换或缺失。这导致老鼠在其生命早期出现衰老迹象,这种综合症称为早衰。使用当前的基因组编辑工具不容易修复这种突变。

使用SATI,研究人员成功地在DNA的非编码区段中的靶位点插入了缺陷的良好拷贝,使身体将其掺入正常的DNA链中。这有助于产生正常的蛋白质产物,纠正早衰的基本缺陷。

他们发现该基因开始正常运作,逆转衰老的迹象,并使小鼠的寿命延长45%。从人的角度来说,这相当于10年的生命!

通过这一成功的概念验证实验,科学家得出结论,该方法可用于编辑基因组以用于广泛的应用。他们计划进一步完善和扩展这项技术,以便一次在更多的细胞中使用。随着程序的优化,他们期待更好的结果。

标签:

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。