调节蛋白质水平可能是治疗破坏性神经系统疾病的答案

从根本上说，这些疾病是由大脑中蛋白质的异常行为引起的。蛋白质错误折叠并在神经元中积聚，造成损害并最终杀死细胞。在一项新的研究中，格拉德斯通研究所的史蒂芬·芬克拜纳医学博士实验室的研究人员使用了另一种蛋白质Nrf2，将引起疾病的蛋白质的水平恢复到正常的健康范围，从而防止了细胞死亡。

研究人员在帕金森氏病的两种模型中测试了Nrf2：具有LRRK2和α-突触核蛋白蛋白突变的细胞。通过激活Nrf2，研究人员开启了细胞中的几种“房屋清洁”机制，以去除过量的LRRK2和α-突触核蛋白。

Gladstone的研究人员第一作者盖亚·斯基宾斯基(Gaia Skibinski)博士解释说：“ Nrf2可以协调基因表达的整个程序，但是直到现在我们还不知道它对调节蛋白质水平的重要性。”“在帕金森氏病的细胞模型中过表达Nrf2产生了巨大的影响。实际上，它比我们发现的其他任何方法都能更好地保护细胞抵抗该病。”

在这项发表在《美国国家科学院院刊》上的研究中，科学家们使用了由诱导多能干细胞产生的大鼠神经元和人类神经元。然后，他们将神经元编程为表达Nrf2和突变的LRRK2或α-突触核蛋白。研究人员使用芬克拜纳实验室开发的一种同类机器人显微镜，随时间推移对单个神经元进行标记和跟踪，以监测其蛋白质水平和整体健康状况。他们在一周的时间内拍摄了成千上万张细胞的图像，并测量了每个细胞的发育和死亡。

科学家发现Nrf2以不同的方式帮助从细胞中去除突变的LRRK2或α-突触核蛋白。对于突变的LRRK2，Nrf2促使蛋白质聚集成偶然的团块，这些团块可以保留在细胞中而不会损坏它。对于α-突触核蛋白，Nrf2加速了蛋白质的分解和清除，降低了其在细胞中的水平。

格拉德斯通的高级研究员，论文的资深作者芬克贝纳说：“我对这种治疗神经退行性疾病的策略非常热情。”“我们已经在亨廷顿氏病，帕金森氏病和ALS模型中测试了Nrf2，这是我们发现的最具保护性的东西。基于影响的程度和广度，我们真的很想了解Nrf2及其作用在蛋白质调节中的作用更好。”

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