基因治疗可恢复大鼠脊髓损伤后的手功能

脊髓受伤的人通常会失去执行需要协调动作的日常动作的能力，例如书写，握住牙刷或拿起饮料。恢复手部功能是患者的重中之重，它将极大地改善独立性和生活质量。当前没有再生疗法。

研究人员测试了一种新的基因疗法，用于再生脊髓中受损的组织，可以使用一种普通的抗生素打开和关闭该损伤的组织。

精神病学，心理与神经科学研究所(IoPPN)的伊丽莎白·布拉德伯里(Elizabeth Bradbury)教授说：“我们的方法令人兴奋的是，我们可以通过使用基因'开关'精确控制治疗的时间。这意味着我们可以优化恢复所需的最佳时间。基因疗法提供了一种仅需注射即可治疗大面积脊髓的方法，并且通过开关，我们现在可以在不再需要该基因时将其关闭。

脊髓损伤后，会形成密集的疤痕组织，从而阻止神经细胞之间建立新的连接。基因疗法使细胞产生一种称为软骨素酶的酶，该酶可以分解疤痕组织并使神经细胞网络再生。

大多数人类脊髓损伤发生在颈部，并影响所有四个肢体。研究人员对患有脊髓损伤的大鼠进行了基因疗法，该疗法与在车祸或摔倒等创伤性撞击后发生的人类脊髓损伤的产生极为相似。

IoPPN的艾米莉·伯恩赛德(Emily Burnside)博士解释说：“老鼠和人类在伸手抓住物体时会使用类似的协调动作序列。我们发现，当基因治疗开启两个月后，大鼠能够准确地到达并抓住糖丸。我们还发现大鼠脊髓的活性急剧增加，这表明神经细胞网络已经建立了新的连接。”

研究人员不得不克服免疫系统识别和消除基因转换机制的问题。为了解决这个问题，研究人员与荷兰的同事合作，添加了一个“隐身基因”，该基因可以隐藏免疫系统中的基因开关。

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