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今年美国研究人员开始在人中测试基因编辑器

华盛顿特区Bass,Berry&Sims律师事务所的知识产权律师Janelle Waack表示,CRISPR作为一种潜在的医疗工具的崛起在很短的时间内发生了。她一直在追踪CRISPR专利申请的急剧增长,包括医疗保健,医学研究,农业和化学加工。她说:“人们正在对该技术进行投资,并认为它具有巨大的商业价值。”

Waack说,这些最初的人类测试是CRISPR未来的“领头羊”。只有公司继续投资该技术,患者才能受益,而这项投资可能取决于这些早期临床试验是否成功。

CRISPR / Cas9是一种针对病毒的细菌防御系统,科学家已将其重新用于对人类和其他动物细胞中的DNA进行精确改变。“引导RNA”将DNA切割酶Cas9拖曳至特定基因,并在其中切割DNA。在美国目前正在进行的三项临床试验中,一项刚刚完成的试验中,这些削减是致使基因失效或切断DNA的问题比特。

由宾夕法尼亚大学的研究人员牵头完成的试验报告的结果表明,旨在增强称为T细胞的免疫细胞的抗癌能力的CRISPR治疗是安全的。结果来自三名患者,其中两名患有多发性骨髓瘤,另一名患有肉瘤,其T细胞已在实验室中移除并编辑。CRISPR禁用了T细胞中的三个基因。然后,研究人员为细胞配备了“弹头”(一种“基因”),该基因可将细胞引导至表面具有特定蛋白质的肿瘤细胞。尽管工程改造用于抵抗癌症的免疫细胞(称为CAR-T细胞)已在患者中使用多年,但借助CRISPR增强T细胞却是一项新的创新。

这项发现于12月7日在美国佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会议上发表,表明CRISPR编辑的T细胞在癌症患者中占有一席之地并繁殖。这三个人都没有与细胞相关的任何副作用。这是个好消息,因为其他加速发展的T细胞引起了高烧,低血压,癫痫发作和其他副作用(SN:7/7/18,第22页)。但是,实验治疗并没有减慢人们癌症的生长。“现在,我们已经证明了安全性和可行性,我们将更加专注于治疗的有效性,”主持该试验的血液学家和肿瘤学家爱德华·斯塔德莫尔(Edward Stadtmauer)说。

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