专注于研发罕见病新疗法的美国研究型生物制药公司Marathon Pharmaceuticals，LLC(Marathon)今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准EMFLAZA™(deflazacort)用于5岁及以上患者的Duchenne肌营养不良症的治疗。杜兴病是一种严重的肌营养不良症，是一种罕见的疾病和致命的遗传疾病，在美国影响了约15,000人。
“我们在治疗杜兴氏肌营养不良症的新时代。在美国，患有杜兴病的患者将首次获得FDA批准的药物，该药物可用于该疾病的所有遗传形式。我们很高兴这种发展将帮助患有这种疾病的患者保持更长时间的增长，”马拉松制药研究与开发执行副总裁Timothy M. Cunniff说道。“这只是我们治疗杜氏肌营养不良症的首款产品，我们致力于为这个患者，研究人员和拥护者群体服务，直到找到治愈的方法。”
FDA批准了EMFLAZA优先审查，该审查专用于可能比现有选择具有重大治疗进展的研究用药物。EMFLAZA是美国的一个新化学实体，之前从未被批准用于治疗世界各地的杜兴氏肌营养不良症。
“我们很高兴得知FDA已经批准了EMFLAZA，”美国最大的非营利性组织，仅专注于杜兴肌营养不良症的母公司Project Muscular Dystrophy(PPMD)的创始总裁兼首席执行官帕特·弗隆(Pat Furlong)说。“虽然类固醇被认为是Duchenne患者的护理标准，但还没有专门批准用于Duchenne的类固醇。FDA对EMFLAZA的批准为我们的家庭提供了与他们的提供者一起做出有关护理的重要决定时的选择。我们希望这一批准使更多的家庭能够使用这种重要的药物。”
马拉松药业进行了17项新的临床前和临床研究，并独家许可了另外两项临床研究，以支持向FDA提交新药申请。这项研发投资使人们对Duchenne患者人群中EMFLAZA的剂量，药物相互作用和安全使用有了新的认识。额外的上市后研究将继续促进药物科学和Duchenne患者的护理。一项计划中的研究将检查年轻的Duchenne患者的各种剂量方案，以确定早期干预是否安全有效，并最终影响疾病进程。计划中的第二项研究将检查非卧床患者中的各种剂量方案，并确定EMFLAZA对肺和心脏的影响。
“ EMFLAZA是一种重要的新药，已证明对患有Duchenne肌营养不良症的男孩有益，可增加肌肉力量和身体机能，这对患者和护理人员都非常重要。”在我自己的研究和诊所中，去黄索使男孩走得更长一些。通过开展确保FDA批准EMFLAZA所需的研究，我们现在对该药物，其剂量和可能的相互作用有了更多的了解。这些都是为杜兴氏症患者提供护理的进步。
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