使用流行的基因组编辑工具CRISPR来治疗人类多种疾病的前景越来越接近现实。
CRISPR–Cas9的医学应用在2019年是标志性的一年。最初的结果来自对人体测试该工具的试验，并进行了更多试验。在未来的几年中，研究人员将期待CRISPR基因组编辑的更复杂应用，这些应用可以为治疗从血液疾病到遗传性失明等一系列疾病奠定基础。
但是尽管到目前为止CRISPR基因组编辑的临床试验结果令人鼓舞，但研究人员说，要知道该技术在临床上是安全还是有效还为时过早。
费城宾夕法尼亚大学的肿瘤学家爱德华·斯塔德玛厄尔(Edward Stadtmauer)说：“在将其用于治疗患者时，已经有很多适当的警告。”“但是我认为我们开始看到这项工作的一些结果。”
自研究人员发现一种叫做CRISPR–Cas9的分子防御系统(微生物可以抵御病毒和其他入侵者)，可以利用它重写人类基因以来，已经过去了七年。
从那以后，基因编辑因其修饰胚胎的潜力而引起了人们的关注-如果这些胚胎注定要成为人类，那么从伦理上和法律上来说，这一应用都是充满争议的。但与此同时，科学家们一直在测试CRISPR破坏或纠正其他细胞中有问题的基因以治疗多种疾病的争议性要小得多。
2016年，中国研究人员宣布，他们已经使用旨在对抗癌症的CRISPR–Cas9治疗法治疗了第一人。在从参与者血液中提取的细胞中，研究人员禁用了编码一种名为PD-1的蛋白质的基因，该蛋白质可以控制免疫系统，但可以在此过程中屏蔽癌细胞。然后，科学家重新注入了细胞。
到2019年，美国政府的Clinicaltrials.gov数据库列出了十多个正在研究CRISPR–Cas9的活跃研究，以治疗从癌症到HIV和血液疾病的各种疾病。
到目前为止，在这些试验中接受治疗的人很少，无法就CRISPR–Cas9治疗的安全性或效果如何得出任何确凿的结论。两项试验的初步结果(其中一项是将经基因编辑的血细胞移植到一名男子中以治疗HIV感染，另一项将其移植到三人中以治疗某种形式的癌症)的初步结果未显示出临床改善的迹象。
标签： 基因组编辑
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