新的分析证实了人类基因组数据可以预测临床试验的成功

如果新候选药物靶向已知与疾病相关的基因，则该候选药物更可能被批准使用。这一发现可以帮助制药公司集中精力进行药物开发。来自艾伯维(AbbVie)的艾米丽金(Emily King)及其同事在12月12日发表于PLOS Genetics的一项新研究中报告了这些发现。

进入早期临床试验的潜在新药中只有5%到10%得到最终批准，而这种低成功率会增加所有新药的开发成本。2015年的一项研究表明，如果药物对与疾病相关的蛋白质起作用，则其进入临床开发阶段的可能性是其两倍。在当前的研究中，King和同事们利用了新的基因组和临床试验数据，扩大了2015年的发现，使他们能够回顾并询问是否可以根据我们目前对人类遗传学的了解预测药物的历史批准。通过高级的统计分析，研究人员评估了哪些类型的遗传证据最有可能对指导药物发现有用。他们从历史上发现设计用于靶向氨基酸序列变化与他们打算治疗的疾病有关的蛋白质的药物，获得批准的最大机会。此外，研究表明，针对与遗传变异相关的蛋白质的蛋白质的程序更有可能在批准之前被终止，这可能是由于脱靶，负面副作用所致。

AbbVie博士后研究员Emily King说：“这项研究的结果表明，人类遗传学证据可预测药物的成功开发历史。”“展望未来，我们相信，对基因变异与疾病之间联系的更详细的了解只会继续帮助科学家设计出更成功的药物开发计划。”

AbbVie基因组研究副总裁兼负责人霍华德·雅各布说：“人类遗传学有潜力帮助我们将投资重点放在最有可能对患者产生影响的药物项目上。”“像这样的研究进一步证明了人类疾病遗传学在药物开发中的重要性。”

对最近五年的药物开发数据的分析证实了先前的研究，并表明遗传证据与药物成功之间的正向联系不仅仅是历史现象。研究人员开发了其他药物研究人员可以用来评估基因对和候选药物的工具。这些发现增强了公共和私人在基因组研究中的投资价值，因为这些人类遗传资源可以帮助简化更好的药物开发。

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